FDA批准JAK抑制剂Deuruxolitinib治疗斑秃

美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration， FDA）已批准口服 Janus 激酶（JAK）抑制剂 deuruxolitinib 用于治疗成人严重斑秃。

该药物制造商Sun Pharma在25年2024月3日的新闻稿中宣布了这一进展，该试验基于两项关键的随机、双盲、安慰剂对照1期临床试验的数据：THRIVE-AA2和THRIVE-AA1220，其中包括50名在美国、加拿大和欧洲的研究中心招募的严重斑秃成人。通过脱发严重程度工具（SALT）测量，研究参与者的头皮脱发至少 6% 超过 24 个月。还从两项开放标签的长期扩展试验中收集了数据，在这些试验中，患者在完成3周的试验后有资格入组。

Deuruxolitinib 以 8 毫克片剂形式出现，是 JAK1 和 JAK2 的口服选择性抑制剂，每天给药两次。根据该公司的新闻稿，参加临床试验的患者在基线时的平均头皮毛发覆盖率仅为13%。在第 24 周时，超过 30% 的服用 deuruxolitinib 的患者出现 80% 或更多的头皮毛发覆盖率（SALT 评分 ≤ 20）。此外，高达 25% 的患者在 24 周时几乎将所有的头皮毛发都恢复了（≥ 90% 的覆盖率）。

在安全性方面，数据显示，在3期剂量范围研究和1期随机安慰剂对照试验中，8.2%接受deuruxolitinib 3mg每日两次治疗的患者因不良反应而停止治疗。安慰剂对照试验中最常见的三个不良事件是头痛（12.4% vs 安慰剂组为9.4%）、痤疮（10% vs 安慰剂组为4.3%）和鼻咽炎（8.1% vs 安慰剂组为6.7%）。超过 100 人继续服用 deuruxolitinib 超过 3 年。

Deuruxolitinib是FDA批准的第三种治疗方法，也是第三种JAK抑制剂，用于治疗严重斑秃。Baricitinib（Olumiant）于2022年2023月获批用于治疗成人斑秃，随后利特替尼（Litfulo）于12年4月获批用于22岁及以上患者。

美国国家斑秃基金会（NAAF）总裁兼首席执行官妮可·弗里德兰（Nicole Friedland）在一份声明中表示，“我们非常兴奋地欢迎FDA批准多年来对严重斑秃的第三种治疗方法。